10 kysymystä: Kuinka uudet lääkkeet syntyvät?

1. Miten lääkkeitä tutkitaan Suomessa?

Lääketutkimus on kokonaisuutena tavattoman laaja käsite. Kliininen tutkimus tarkoittaa tutkimusta, jossa selvitetään lääkkeen vaikutuksia ihmiseen. Yleisimmin tutkimukseen osallistujat jaetaan kahteen ryhmään, joista toinen saa tutkittavaa lääkettä, toinen niin sanottua plaseboa eli lumelääkettä tai perinteistä hoitoa. Tutkija ja tutkittava eivät tiedä kummasta hoidosta on kysymys. Lisäksi tehdään muun muassa rekisteritutkimuksia jo käytössä olevilla lääkkeillä.

2. Millaisia lääketutkimuksia tällä hetkellä on käynnissä?

Hyvin monenlaisia, mutta määrällisesti eniten tutkitaan yleisten sairauksien, kuten diabeteksen, rasva-aineenvaihdunnan häiriöiden, kroonisen keuhkoahtaumataudin tai syövän hoitoon käytettäviä lääkkeitä.

Kehittelyvaiheessa olevista lääkkeistä ei paljon tiedetä. Jos esimerkiksi jotain mullistavaa on tulossa, työtä tehdään mahdollisimman pitkään salassa. Muutenkin lääkekehitys on pitkä prosessi, jonka alkuvaiheessa on mahdoton sanoa, tuleeko valmisteesta läpimurto vai ei. Lähiaikoina ei liene tulossa mitään kovin mullistavaa, mutta esimerkiksi diabeteksen hoitoon odotetaan uudentyyppisiä, suun kautta otettavia lääkkeitä ja uudenlaisia insuliineja.

3. Onko tutkimuksiin vaikea saada osallistujia?

Ei, suomalaiset ovat yleensä olleet hyvin halukkaita osallistumaan lääketutkimuksiin, mutta Suomessa aloitettujen lääketutkimusten määrä on kolmessa vuodessa puolittunut. Suomalaiset tutkimukset pärjäävät laadussa, mutta eivät määrässä, koska väestöpohja on pieni ja potilaat hyvin hoidettuja. Tällä hetkellä potilaita haetaan lehti-ilmoituksilla esimerkiksi diabeteksen, masennuksen ja osteoporoosiin hoitoon kehitettävien lääkkeiden tutkimuksiin. Syöpä- ja sydänsairaat rekrytoidaan tutkimuksiin yleensä sairaaloiden kautta.

4. Kumpaa suomalaiset mieluummin kokeilevat, uutta lääkettä vai rokotetta?

Uutta lääkettä. Alkuvuodesta tehdyn kyselytutkimuksen mukaan suomalaiset ovat kiinnostuneempia osallistumaan lääketutkimuksiin kuin rokotetutkimuksiin. Penseys on lisääntynyt erityisesti lapsilla tehtäviä tutkimuksia kohtaan. Sikainfluenssarokotteeseen liittyneen narkolepsiakohun jälkeen rokotushalukkuudessa kävi notkahdus, mutta yleensä notkahdukset tasaantuvat ajan kuluessa – todennäköisesti niin käy nytkin.

5. Kuinka nopeasti uusi lääke voidaan saada markkinoille?

Tie on pitkä, lähtökohta on usein yli kymmenen vuotta. Kehitystyö on arpapeliä: markkinoille päässeen lääkkeen kehitysmatkan varrelle jää satoja, jopa tuhansia kesken jätettyjä tutkimuskohteita. Uusia lupaavia innovaatioita voi syntyä useissa eri tutkimusyksiköissä, vaikkapa Suomessa. Siinä vaiheessa, kun lääke pääsee kliiniseen tutkimukseen saakka, työtä on takana jo vuosia. Uudet lääkkeet ovat yleensä kalliita, koska yhden uuden lääkkeen kehittämisen arvioidaan maksavan miljardin.

6. Kuinka lääketutkimuksia rahoitetaan?

Kliinisiä lääketutkimuksia rahoittaa tutkiva lääketeollisuus. Tutkijalähtöisissä tutkimuksissa tutkija hankkii itse rahoituksen esimerkiksi anomalla apurahoja. Tutkimuksia rahoittaa myös valtio, joka tosin on pienentänyt tutkimusrahoja merkittävästi.

Yleensä tutkivan lääketeollisuuden kiinnostus lääkkeeseen loppuu viimeistään siinä vaiheessa, kun patenttiaika umpeutuu. Silti olemassa olevien lääkkeiden tutkiminen olisi erittäin tärkeää, koska esimerkiksi rekisteritutkimuksella voitaisiin selvittää lääkkeiden todelliset käyttömäärät, pitkäaikainen turvallisuus, harvinaiset sivuvaikutukset sekä saavutettava terveyshyöty.

7. Miksi lääketutkimusten määrä on pudonnut meillä viime vuosina?

Suomi on kallis maa. Lääketutkimusta on siirtynyt paljon esimerkiksi Viroon, jossa on hyvin organisoitu terveydenhuolto ja Suomea edullisempi hintataso. Toisaalta monissa kansansairauksissa hoito on jo nyt niin tehokasta, ettei välitöntä tarvetta uusille lääkkeille ole. Yksittäiselle tutkijalääkärille lääketutkimukseen liittyvä paperisota on raskas kamppailu, sillä byrokratia on lisääntynyt tavattomasti. Lääketehtaiden näkökulmasta taas Suomen lääkemarkkinat tulevat aina olemaan niin pienet, etteivät ne markkinamielessä kiinnosta. Suomen etuja lääketutkimuksessa ovat maailmanlaajuisestikin korkea laatu sekä tutkimukseen osallistuvien potilaiden sitoutuneisuus.

8. Voiko lääketutkimusten väheneminen näkyä lähivuosina potilaiden hoidossa?

Ei ehkä kovin nopeasti, mutta nopeassa kehityksessä jälkeen jäämistä on vaikea korjata ja kehityksen kelkasta putoaminen näkyisi kyllä potilaiden hoidossa epäsuotuisasti. Tutkimuksissa saadaan tietoa ja kokemusta hyvin kontrolloiduissa olosuhteissa. Jos tutkimusta ei ole, jää oleellisen paljon syvää, hiljaista tietoa puuttumaan, ja se on hoidon kannalta haitallista. Esimerkiksi lääkäri saa tutkimusten avulla lääkeaineista sellaista tietoa, mitä muuten ei saisi.

9. Millainen merkitys lääketutkimuksella on suomalaiselle terveydenhoidolle?

Kyllä sillä on suuri merkitys. Lääketutkimus on yhdenlainen vientituote, ja siihen saadaan rahoitusta ulkomailta. Rahamäärä, mikä lääketutkimuksen ympärillä pyörii, on varsin mittava, sillä turvallisuusvaatimukset ovat erittäin korkeita ja tutkimus tarkkaan säädeltyä. Lääketutkimus hyödyttää suoraan myös mukaan pääseviä potilaita, sillä he voivat saada pitkänkin ajan hoitoa ilmaiseksi tutkimuksen kautta. Silloin säästetään myös yhteiskunnan lääkekorvausrahoja.

10. Mihin sairauksiin uusia lääkkeitä kaivattaisiin kipeimmin?

Sairauksia on vaikea laittaa tärkeysjärjestykseen, mutta jos tilannetta tarkastellaan maailmanlaajuisesti, niin sanoisin malariaan. Uusia lääkkeitä tarvittaisiin myös vastustuskykyisiksi muuttuneiden bakteereiden hoitoon infektiosairauksissa. Ehkä suurinta ja nopeinta lääkekehitys on syöpätaudeissa, koska potilaita on paljon ja hoito käy yhä kalliimmaksi yhteiskunnalle. Syöpä on pikkuhiljaa muuttumassa pitkäaikaissairaudeksi, ja siihen tarvitaan pitkäaikaista lääkehoitoa taudin kurissa pitämiseen tai uusimisen estämiseen. Lihavuuden lääkehoitoa on kehitetty kovasti, mutta se on tähän saakka ollut sarja toinen toistaan seuraavia epäonnistumisia. Tällä hetkellä markkinoilla on vain yksi lääke, jonka teho on varsin vaatimaton.

Asiantuntijana

Leo Niskanen, professori ja Suomalaisen lääkäriseura Duodecimin varapuheenjohtaja, Keski-Suomen keskussairaala.

Seura 43/2012