Novartiksen uusi lääke on maailman kallein – Kerta-annos jopa kaksi miljoonaa euroa – Se voi silti tulla halvemmaksi kuin edeltäjänsä

Jaa kaverilleTilaa Seura
© Istockphoto
Mikä oikeuttaa lääkeyhtiö Novartiksen hinnoittelemaan lääkkeensä pilviin? Yhtiö vetoaa korkeisiin kehityskustannuksiin. 

Spinaalinen lihasastrofia ei ole enää vain lääketieteellinen kysymys, vaan myös yhteiskunnallinen kysymys. Siihen on olemassa kaksi geeniterapiaan perustuvaa lääkettä, jotka ovat hintaluokassaan maailman kalleimpia.

Vuonna 2018 Suomen yliopistosairaalat saivat luvan käyttää sairauden hoidossa nusinerseenia, kauppanimeltään Spiranza. Sen kustannukset potilasta kohden ovat 500 000 euroa ensimmäisenä vuotena ja jatkossa 250 000 euroa kunakin seuraaavana vuotena.

Nyt Novartis on tuomassa markkinoille uuden lääkkeen, nimeltä Zolgensma, jonka hinta on lähes kaksi miljoonaa euroa. Lääke perustuu geeniterapiaan ja se otetaan vain kerran elämässä.

Zolgensmaa pidetään tehokkaampana kuin lääkeyhtiö Biogenin nusinerseenia. Sillä on toistaiseksi hoidettu noin 150 alle kaksivuotiasta potilasta ja tulokset ovat olleet hyviä, joskin riippuvaisia siitä, missä vaiheessa sairauden kulkua terapia annetaan.

Tutkijoiden mukaan pian syntymän jälkeen annettuna terapia voi parantaa potilaan sairaudesta kokonaan korjaamalla geenivirheen. Toisaalta seuranta-aika on ollut vain viisi vuotta, joten ei tiedetä, onko muutos pysyvä.

Spinaalisesta lihasatrofiasta, eli SMA:sta on olemassa monta eri muotoa. Näistä vakavin on SMA1, joka johtaa kuolemaan usein jo viimeistään kahden vuoden iässä. Zolgensmaa on käytetty hyvin tuloksin nimenomaisesti tähän sairauden vakavimpaan muotoon.

Zolgensma virittää varmasti keskustelua geeniterapian hinnasta. Novartis suunnitteli Zolgensman hinnaksi alunperin 4-5 miljoonaa euroa, mutta tämä oli liikaa monllle valtioille.

Korkeat kehityskustannukset

Noin kahden miljoonan euron tienoilla kerta-annoksena otettava Zolgensma voi kuitenkin olla kustannustehokkaampi kuin Spiranza, josta kertyy kuluja useana vuotena peräkkäin.

Novartis perustelee korkeaa hintaa geeniterapian korkeilla kehityskustannuksilla. Novartis tosin ei kehittänyt terapiaa itse, vaan osti sen kehittäneen yrityksen, AveXis:in 8,7 miljardilla dollarilla.

Spinaalinen lihasatrofia on harvinainen sairaus, joten nähtäväksi jää, ovatko eurooppalaiset valtiot valmiita hyväksymään Novartiksen hinnan.

Hinnoissa on kuitenkin odotettavissa kipuraja, kun geeniterapiaa aletaan soveltamaan yleisempiin sairauksiin, kuten hemofiliaan, mitkä terapiat voivat olla vain vuosien päässä.

Lääkeyhtiöiden mukaan geeniterapia vaatii uudenlaista hinnoittelulogiikkaa, sillä terapia otetaan vain kerran elämässä, ja sen tuloksena potilas voi parantua sairaudestaan kokonaan.

Asiasta kertoi Guardian

X