Äiti taisteli tyttärelleen satojen tuhansien eurojen lääkityksen – vaikka se vaati potilasyhdistyksen perustamista ja vaativaa lobbaustyötä

SMA. Pia Lemmetty oppi tämän kolmen kirjaimen kirjainyhdistelmän tammikuussa vuonna 2010. Peppi-tytär oli hiukan alle kahden vuoden ikäinen, kun hän sai kyseisen lihasairausdiagnoosin.

Terveenä syntynyt tytär oli oppinut istumaan ja konttaamaan, mutta huoli heräsi puolentoista vuoden iässä, kun lapsi ei oppinutkaan kävelemään.

Verikoe paljasti harvinaisen syyn: SMA2 eli keskivaikea selkäydinperäinen lihassurkastuma.

Kun Peppi kasvoi, voimat eivät lisääntyneet samassa tahdissa, joten hän opetteli käyttämään sähköpyörätuolia – mutta aloitti normaalisti peruskoulun.

”Tauti ei vaikuta mihinkään muuhun kuin liikuntakyvyttömyyteen, joten Peppi menestyy koulussa hyvin”, Lemmetty muistuttaa.

Lihassurkastuman takia Peppi-tytär joutui käyttämään sähköpyörätuolia. © Pia Lemmetyn kotialbumi

Vaikka tyttären nykytilanne oli olosuhteisiin nähden hyvä, äidin mielessä kummittelivat vuosien ajan pelot.

”Kun sairaus etenee tarpeeksi pitkälle, moni potilas tarvitsee hengitystuen ja hänelle voi tulla ihan fataali keuhkokuume”, Lemmetty sanoo.

Taisto lääkkeen saamiseksi

SMA-sairauteen suunniteltu nusinerseeni-lääke sai Euroopan unionissa myyntiluvan toukokuussa vuonna 2017.

Se tuntui Pia Lemmetyn mielestä eurojackpot-päävoitolta: Peppi saisi viimein lääkettä sairauteensa.

Kunnes sosiaali- ja terveysministeriön alainen Palveluvalikoimaneuvosto (PALKO) lähetti suositusluonnoksen joulukuussa samana vuonna.

Lääkettä ei otettaisi Suomessa käyttöön, koska sen vuosihinta nousisi potilaalla satoihin tuhansiin euroihin, ja hyöty jäisi vähäiseksi.

”Tuntui kuin jo myönnetty päävoitto olisi otettu minulta pois. Se oli todella turhauttavaa”, Lemmetty kertoo.

Hän päätti toimia. Hän perusti muiden SMA-lasten vanhempien kanssa potilasyhdistys SMA Finlandin.

Potilasyhdistyksen puheenjohtaja Lemmetty aloitti armottoman lobbaustyön: hän otti yhdistyksensä kanssa yhteyttä ministeriöön ja PALKO:on.

Seurasi odotus, jonka päätteeksi PALKO teki lopullisen päätöksen maaliskuussa.

”Saimme lausuntokierroksen jälkeen vakuutettua PALKO:n, että edes osa lapsista saa tätä lääkettä”, Lemmetty sanoo.

Lääke alkoi tehota

Pepin äiti taisteli saadakseen tyttärelleen lääkityksen SMA-sairauteen. Peppi täyttää pian 12 vuotta.  © Pia Lemmetyn kotialbumi

Vuoden 2018 aikana ensimmäiset potilaat saivat kuin saivatkin nusinerseeni-lääkkeen, heidän joukossaan Lemmetyn tytär Peppi – yli vuosi lääkkeen myyntiluvan myöntämisen jälkeen.

”Kyseessä on etenevä lihassairaus, joten odotellessa Pepin tila tietenkin heikkeni”, äiti sanoo.

Lääkkeen avulla muutos on tapahtunut parempaan suuntaan, mikä on huomattu lääkkeen tehoa seuraavissa mittauksissa. Nyt 11-vuotiaan Pepin lihastaudin eteneminen on pysähtynyt.

”Hän on nyt tosi osallistuva viidesluokkalainen ja voimat riittävät paremmin koulunkäyntiin”, äiti iloitsee.

Pia Lemmetty on juuri menossa sairaalan saliin, missä tytär saa lääkepistoksen. © Pia Lemmetyn kotialbumi

Aikuisille tätä ei heru

PALKO:n suosituksen mukaan nusinurseeni-lääkettä saavat vain alaikäiset potilaat, jotka eivät käytä pysyvää hengitystukea ja joiden lääkärin toteamat oireet ovat alkaneet alle 20 kuukauden iässä.

”Jos sairastaa SMA3-tautia, oireet alkavat myöhemmin. Lapsi, joka kävelee nyt kuusivuotiaana voi joutua pyörätuoliin muutaman vuoden sisällä, koska ei saa lääkettä. Se on aika rajua”, Pia Lemmetty sanoo.

Peppi ja Pia. Peppi-tyttären etenevä SMA-lihasheikkoussairaus on nyt pysähtynyt ja vointi kohentunut.  © Pia Lemmetyn kotialbumi

PALKOn erityisasiantuntijan Reima Palosen mukaan aikuiset SMA-potilaat on rajattu lääkehoidon ulkopuolelle, koska lääkettä on tutkittu vain alle 10-vuotiailla lapsilla.

Miksi ette suosittele lääkettä annettavaksi edes kaikille lapsille?

”Myös tämä rajaus perustuu lääkkeillä tehtyihin tutkimuksiin, joiden perusteella on asetettu oireiden alkamisikää koskevia ehtoja. Olemme luvanneet päivittää suosituksia vuonna 2022 ja olemme valmiita muuttamaan suosituksia kertyvän tiedon mukaan”, Palonen sanoo.

Lue myös: 37-vuotias Satu: ”Kukaan ei halunnut uskoa, että olin sairastunut ALS-tautiin”

Lue myös: Kivut vievät Lauralta vähitellen kyvyn liikkua: ”Oireitani ei otettu vakavasti”